7月8日，科技部官網(wǎng)公布《人類基因組編輯研究倫理指引》（以下簡稱《指引》），意在規(guī)范人類基因組編輯研究行為，促進(jìn)人類基因組編輯研究健康發(fā)展?！吨敢访鞔_了開展人類基因組編輯研究的目的、基本原則、一般要求和特殊要求。這份由國家科技倫理委員會醫(yī)學(xué)倫理分委員會研究制定的文件，旗幟鮮明地劃出紅線——目前進(jìn)行任何生殖系基因組編輯的臨床研究都是不負(fù)責(zé)任和不被允許的。

當(dāng)前，制定《指引》的意義何在，想要解決什么問題，又有哪些亮點(diǎn)？就此，科技日報記者專訪了世界衛(wèi)生組織人類基因組編輯治理和監(jiān)督全球標(biāo)準(zhǔn)專家咨詢委員會成員、國家科技倫理委員會委員翟曉梅教授。

“基因組編輯技術(shù)對人類遺傳物質(zhì)改變的可能性，為預(yù)防治療諸多遺傳疾病帶來希望，同時也提出一系列倫理、法律及社會問題。”翟曉梅說，《指引》進(jìn)一步厘清了基因編輯技術(shù)使用的“可為”與“不可為”，并將“增進(jìn)人類福祉”作為人類基因組編輯的首要原則，從價值判斷維度引導(dǎo)和促進(jìn)人類基因組編輯研究沿著向善的軌道發(fā)展。

應(yīng)充分評估基因編輯技術(shù)潛在風(fēng)險

2021年7月，世界衛(wèi)生組織發(fā)布了關(guān)于人類基因組編輯促進(jìn)公共衛(wèi)生的新建議，目的是幫助全球在將人類基因組編輯作為公共衛(wèi)生工具使用時，應(yīng)考慮技術(shù)的安全性、有效性并符合倫理。正如世界衛(wèi)生組織首席科學(xué)家蘇米婭·斯瓦米納坦博士所說：“隨著人類基因組研究在全球范圍內(nèi)逐步深入，我們必須最大限度地降低風(fēng)險，并利用科學(xué)來改善世界各地所有人的健康。”

“《指引》指出了基因組編輯在科學(xué)上的重大價值，也強(qiáng)調(diào)學(xué)術(shù)共同體應(yīng)充分認(rèn)識和考慮到該技術(shù)對個人、社會和人類的潛在風(fēng)險。”翟曉梅說，為此，《指引》提出了人類基因組編輯研究應(yīng)秉持的基本倫理原則和特殊倫理要求，并對基因組編輯可能產(chǎn)生的風(fēng)險做了盡可能清楚的分析。

在翟曉梅看來，《指引》有三大亮點(diǎn)：明確了人類基因組編輯的一般要求和特殊要求；開展臨床研究時，審慎原則中特別提出在充分評估擬解決疾病的嚴(yán)重程度與臨床研究可能的潛在風(fēng)險時，應(yīng)在“行動優(yōu)先”與“防范優(yōu)先”兩類立場之間尋求恰當(dāng)?shù)钠胶?；在人類基因組編輯的基礎(chǔ)研究、臨床前研究、臨床試驗和臨床應(yīng)用轉(zhuǎn)化中，涉及的倫理問題不盡相同，《指引》針對不同特點(diǎn)進(jìn)行了相應(yīng)的倫理要求分析，力求實(shí)踐中具有更強(qiáng)的可操作性。

對人類生殖系基因組編輯臨床應(yīng)用說“不”

針對人類基因組編輯研究，《指引》提出了一般要求和特殊要求。特殊要求中，對人類基因組編輯的基礎(chǔ)研究和臨床前研究都有明確規(guī)定。

“基礎(chǔ)和臨床前研究對理解人類胚胎的發(fā)育，以及對人胚早期發(fā)育相關(guān)疾病的研究是必要的，應(yīng)該繼續(xù)進(jìn)行。”翟曉梅告訴記者，即使是基礎(chǔ)研究或臨床前研究，也需要關(guān)注倫理問題。比如，當(dāng)研究使用具有發(fā)育成人類個體潛能的人體生物材料時，對其來源和研究之后的處置應(yīng)遵守倫理規(guī)范。如果對人類早期胚胎或生殖細(xì)胞進(jìn)行基因編輯，修飾后的細(xì)胞不能用來妊娠。

在臨床研究中，《指引》對體細(xì)胞和生殖系基因組編輯提出不同要求。“體細(xì)胞基因組編輯是在體外或體內(nèi)對某一個體除生殖細(xì)胞或生殖祖細(xì)胞之外的特定組織細(xì)胞進(jìn)行編輯，以實(shí)現(xiàn)對部分組織細(xì)胞遺傳性狀的改變。若編輯成功，生殖細(xì)胞并未受到改變，被改變基因的性狀也不會隨著個體生育傳給后代。當(dāng)然，臨床研究時，也要特別注意是否有引起生殖細(xì)胞發(fā)生意外改變的證據(jù)。”翟曉梅解釋說，體細(xì)胞基因組編輯臨床研究和應(yīng)用的目的主要是治療或預(yù)防患者的疾病，對受試患者和患者安全性的考慮是倫理學(xué)的重要考量。

需要注意的是，在生殖系基因組編輯時，遺傳性狀的改變將隨自然生育傳遞給未來世代，所選擇的改變并非限于修正疾病的遺傳決定因素以及促進(jìn)健康等有益的改變，也可能被用于基于非健康目標(biāo)的人類性狀或能力的增強(qiáng)，可能會有損人的尊嚴(yán)，加劇社會的不平等。專家提醒，改變的基因一旦被引入人類，將難以消除，并且不會僅僅保持在某一個社群或國家，因此需要更深入的倫理考慮。

“對生殖系基因組編輯可能帶來的有害影響和風(fēng)險尚難以預(yù)測。”翟曉梅說，因此，目前進(jìn)行任何生殖系基因組編輯的臨床研究是不負(fù)責(zé)任和不被允許的。

翟曉梅認(rèn)為，未來，隨著技術(shù)的發(fā)展和進(jìn)步，生殖系基因組編輯的臨床研究在經(jīng)過嚴(yán)格審慎的評估后，若符合倫理和法律規(guī)范的管理框架，可在嚴(yán)格監(jiān)管下開展。

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