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近日，第三屆創新藥高端論壇上，談到如何加速創新藥上市，基石藥業首席執行官楊建新結合基石藥業發展歷程，提出了“創新臨床設計，加速新藥上市”的觀點，對創新藥企的研發具有重要參考價值。

“在藥物開發的早期階段，我們以臨床需求為起點，構建了有多重創新來源的模塊化研發模式；在臨床研究階段，我們的創新設計、速度和質量具有經行業驗證的突出優勢；在商業化階段，我們已經精益高效地將三款同類首創精準治療藥物普吉華（普拉替尼膠囊）、泰吉華（阿伐替尼片）、拓舒沃（艾伏尼布片）推向兩岸三地市場，并與合作伙伴共同推動同類最優腫瘤免疫治療藥物擇捷美（舒格利單抗注射液）國內成功上市。”楊建新對基石藥業跨越藥物全生命周期的研發與商業化能力頗為自豪。

近十年來，PD-(L)1單抗是腫瘤免疫治療的中流砥柱，也是創新藥企必爭之地，2022年全球銷售額已達數百億美元。舒格利單抗在2017年時是國內第12個起步的PD-(L)1單抗，在2022年5月III期非小細胞肺癌適應癥（NSCLC，腫瘤免疫治療最大適應癥）獲批，舒格利單抗已成為全球首個覆蓋III期和IV期NSCLC全人群的PD-(L)1單抗，目前在一些高發腫瘤中，已超越K藥和O藥，完成高發腫瘤研發的“大滿貫”。

不過，在基石藥業在剛進入腫瘤免疫治療領域時候，行業已經是一片紅海。

楊建新強調，入局時面臨紅海，開發策略的創新和執行速度極為重要。從開發伊始，舒格利單抗的研發布局就聚焦中國最大適應癥的一線治療，包括肺癌、胃癌和食管癌，三大癌種年新發病例數超過150萬人，而一線治療具有二線乃至后線治療無法比擬的市場優勢。為實現開發目標，基石藥業采用了創新性劑量遞增策略，高效評估安全性PK/PD和RP2D，以適應性I/II期臨床設計順利實現從劑量遞增到多個POC研究的無縫過渡，在多達150人的具備跨國公司經驗的業界頂尖臨床開發團隊共同努力下，舒格利單抗只用三年時間就做到從I期臨床首次人體試驗到遞交首個III期臨床試驗NDA申請，至今年1月，III期NSCLC、Ⅳ期NSCLC、胃癌、食管鱗癌和復發/難治性結外自然殺傷細胞(NK)/T細胞淋巴瘤的注冊性研究全部取得成功。

事實證明，基石藥業創新性的試驗設計在更短時間和更少預算的情況下同樣取得成功。

楊建新舉例說：“IV期NSCLC適應癥方面，大部分藥企是通過兩個注冊性臨床分別完成鱗癌和非鱗癌研究，至少需入組800名患者，耗時3年多；基石藥業創新性的通過一個注冊性臨床完成兩個組織學亞型的研究，這對于藥物療效要求更高，在479名患者入組耗時不到2年的情況下，舒格利單抗即取得了注冊研究的成功。結果顯示療效與K藥一致，且安全性更好，而III期NSCLC適應癥領域，基石藥業創造性地在同一注冊性臨床中同時入組經同步放化療和經序貫放化療兩類患者，舒格利單抗作為鞏固治療顯著改善PFS且觀察到OS獲益趨勢，與跨國藥企相比，僅用了約三分之一的病人，縮短研究時間6年以上。我們這兩項研究結果同期發表于《柳葉刀·腫瘤學》，顯示了國際學術界對于研究創新性設計和學術價值的高度認可。”

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